RNA ist ein ähnliches Molekül wie DNA. Beides sind Nukleinsäuren, beide speichern Erbinformationen. Sie unterscheiden sich lediglich in einigen wenigen molekularen Feinheiten: Die DNA hat zum Beispiel in ihrem Molekülgerüst einen anderen Zucker als Grundbaustein, als die RNA – nämlich die Desoxiribose statt der Ribose. Deswegen heißt die DNA „Desoxiribonucleinsäure“ und die RNA „Ribonucleinsäure“. Sie sehen auch anders aus: Während sich bei der DNA meist zwei Stränge umwinden, so dass die berühmte Doppelhelix entsteht, kommt die RNA meist einsträngig vor. Außerdem unterscheiden die beiden Nukleinsäuren sich in den Aufgaben: Die DNA liegt im Kern und speichert hier die Information. Die RNA hat verschiedene Aufgaben, zum Beispiel transportiert sie die genetische Information von der DNA im Kern zu den Produktionsstätten der Proteine. Diese Sorte der RNA wird mRNA (englisch messenger-RNA) genannt, was so viel bedeutet wie Boten-RNA. Aber es gibt auch andere Arten von RNA, die andere Aufgaben haben. Einige Viren speichern ihre Erbinformation in doppelsträngiger RNA (dsRNA).
Die mRNA transportiert die genetische Information von der DNA im Kern zu den Produktionsstätten der Proteine. Dafür wird die DNA im Kern von Enzymen in RNA abgeschrieben. Der Vorgang heißt Transkription, die resultierende RNA heißt mRNA (messenger-RNA) oder Boten-RNA.
Durch die RNA Interferenz (RNAi) werden spezifisch einzelne Gene ausgeschaltet. RNAi kommt natürlicherweise Zellen von Pflanzen und Tieren vor und ist ursprünglich wahrscheinlich ein Abwehrmechanismus gegen Viren. Um künstlich die Herstellung eines Genproduktes zu hemmen, schleusen Forscher doppelsträngige Erbgutschnipsel in Zellen ein. Diese sorgen dafür, dass die Botenmoleküle der Zelle (mRNA) abgefangen werden, welche als Bauanleitung für Proteine dienen. Dabei helfen Dicer und RISC.
Dicer ist ein Enzym, das doppelsträngige RNA in der Zelle erkennt. Solche RNA gehört normalerweise nicht in eine Zelle hinein. Dicer zerschneidet lange doppelsträngige RNA in kleine Schnipsel, die siRNA.
RISC ist der "RNA induced silencing complex", ein Komplex aus mehreren Enzymen und einem Stück RNA. Der Komplex wird durch kurze, soppelsträngige RNA (siRNA) aktiviert und bewirkt dann das Stilllegen des passenden Genes (silencing). Dafür trennt RISC den Doppelstrang der siRNA auf und behält Einzelstrang. Trifft RISC dann auf mRNA, die zu dem gebundenen Einzelstrang passt, wird diese zerschnitten.
siRNA sind kurze Schnipsel von RNA. Das "si" steht für small interfering: kleine interferierende RNA. siRNAs sind in der Regel etwa 21 Nukleotide lang.
Die Polymerase-Ketten-Reaktion (PCR, Polymerase Chain Reaction) ist eine Technik, mit der man Teile der DNA gezielt vervielfältigen kann. Die PCR war eine Revolution für die Genetik, da man jetzt Abschnitte nachweisen und auch modifizieren konnte. Wichtige Einsatzbereiche in der Diagnostik sind zum Beispiel der Nachweis von HIV im Blut. Der Erfinder der PCR, Kary Mullis, bekam 1993 den Nobelpreis für seine Entdeckung. sciencegarden berichtete 2001 über eine Begegnung mit Kary Mullis.
Restriktionsenzyme sind Proteine, die DNA schneiden können. Es gibt sehr viele verschiedene Restriktionsenzyme, sie haben Namen wie EcoRI oder BamHI. Jedes dieser Enzyme schneidet die DNA an einer ganz spezifischen Basenfolge. EcoRI erkennt zum Beispiel GAATTC. Diese Enzyme sind zu essentiellen Laborwerkzeugen geworden. Entdeckt wurden die Restriktionsenzyme von Werner Arber, der 1978 dafür den Nobelpreis bekam.
Wenn ein Forscher ein Gen ausgeschaltet hat, spricht er im Laborjargon davon, dass er es ausgeknockt hat. Dabei unterscheidet man zwischen einem „Knockout“ oder einem „Knockdown“. Bei einem Knockout ist das Gen komplett ausgeschaltet. Das macht man zum Beispiel, indem man eine Mutation einfügt, die bewirkt, dass das Gen nicht mehr vollständig abgelesen werden kann. Bei einem Knockdown hingegen ist das Gen nicht vollständig ausgeschaltet, sondern es ist nur „unterdrückt“. Dies geschieht bei RNAi. Dabei ist das Gen an sich noch intakt und eine mRNA wird produziert. Diese mRNA wird aber durch RNAi zerstört. Dabei wird oft nicht alle mRNA vernichtet und von einigen wenigen mRNAs werden noch Proteine hergestellt. Dann gibt es in der Zelle zwar nicht mehr so viel von diesem Protein, wie es in normalen Zellen gibt, aber ein kleines bisschen von diesem Protein ist noch vorhanden. Deswegen nennt man es dann nur einen Knockdown